sábado, 18 de fevereiro de 2017

Como o recuo de grandes farmacêuticas leva a oportunidades perdidas para a descoberta de drogas de Parkinson

17/02/17 - A mudança da paisagem farmacêutica significa oportunidades perdidas para a descoberta de drogas para Parkinson, mas a Parkinson do Reino Unido têm uma nova estratégia para corrigir o equilíbrio.

Este será o 200.o ano desde que James Parkinson escreveu seu papel seminal "A paralisia agitante". Desde então, houve grandes desenvolvimentos no tratamento da doença de Parkinson. Medicamentos que foram desenvolvidos há mais de 50 anos, como levodopa, são usados ​​por milhões em todo o mundo para controlar os sintomas de Parkinson.

Muitos podem esperar um desaparecimento quase completo dos sintomas quando eles primeiro tomam medicamentos de Parkinson. Mas, para todos os seus benefícios, nenhum dos medicamentos disponíveis retardam a degeneração progressiva nigrostriatal dos neurônios dopaminérgicos, e, como a condição progride, a sua dose deve ser aumentada para manter os seus benefícios. Depois de um tempo, os efeitos colaterais destes medicamentos tornam-se demasiado grandes para continuar a aumentar a sua dose.

A devastadora realidade é que as pessoas com a condição enfrentam um declínio contínuo progressivo e acumulando sintomas, sabendo que os tratamentos atuais acabarão por falhar. Nos estágios avançados do Parkinson, as pessoas podem passar muitas horas todos os dias incapazes de se mover, enquanto também lutam com uma miríade de sintomas não-motores, que podem incluir alucinações, declínio cognitivo, depressão e muitos outros.

É claro que o que é necessário um tratamento modificador da doença capaz de retardar ou parar a progressão de Parkinson. Mas 50 anos desde que os primeiros medicamentos de Parkinson foram descobertos, por que ainda estamos esperando por esses tratamentos?

Falhando no obstáculo final
As razões são numerosas; Parkinson é uma condição incrivelmente complexa que afeta todos de forma diferente. É difícil testar um fármaco numa população tão heterogénea e é provável que um número de diferentes causas subjacentes estejam a contribuir para o Parkinson de cada indivíduo.

Onde houve progresso na pesquisa que conduziu aos ensaios clínicos dos medicamentos, houve um número de falhas atrasadas da fase que impactaram no investimento em outros projetos de Parkinson.

Exames dispendiosos em estágio tardio são necessários para aprovação regulamentar de novos medicamentos, mas nos últimos anos, vários novos tratamentos promissores para o Parkinson falharam neste obstáculo final. Essas decepções levaram algumas empresas a redirecionar seus investimentos para outras doenças que podem ser percebidas como sendo de menor risco e potencialmente mais lucrativas. Sem investimento, a progressão em direção a um tratamento modificador para Parkinson será lento e, eventualmente, estático.

Novos tratamentos são criados a partir de descobertas científicas através de um processo de descoberta e desenvolvimento de fármacos, que alimentam a pesquisa pré-clínica e clínica.

Perda de oportunidades e falta de financiamento
Existe uma forte tradição de investigação farmacêutica no Reino Unido. Vinte e cinco anos atrás, quando o setor estava crescendo, 15 locais estavam ativamente envolvidos no desenvolvimento e testes de tratamentos futuros. Os estágios iniciais cruciais do desenvolvimento de novos medicamentos e tratamentos estavam sendo liderados por empresas de biotecnologia e grandes farmacêuticas.

Agora, devido às pressões globais e um recuo subseqüente das grandes farmacêuticas, há apenas 3 locais farmacêuticos ativos grandes. Para continuar a sobreviver, as empresas farmacêuticas tiveram que pensar estrategicamente sobre onde investir e ter afastado o seu financiamento de desenvolvimento de drogas no estágio inicial e trabalho pré-clínico e focado em vez de alto risco / na alta recompensa de fases posteriores de testes clínicos.

O que restou em sua esteira é um fosso de financiamento - um deserto em expansão que se tornou muito difícil para cruzar com as descobertas científicas, financiadas pela caridade. Embora Parkinson não seja a única área de doença que tem visto uma falta de investimento quando se trata de desenvolver os tratamentos de amanhã, é uma das condições que tem visto a maior negligência quando se trata de descoberta de fármacos fase inicial e trabalho de desenvolvimento. O pouco dinheiro que as empresas biotecnológicas e farmacêuticas ainda dirigem para preencher essa lacuna é mais frequentemente investido em outras condições, algumas das quais são vistas como mais fáceis ou mais rentáveis.

O principal obstáculo em transformar descobertas científicas em novos tratamentos agora ocorre muito mais cedo nas linhas de pesquisa. Pesquisadores acadêmicos estão constantemente descobrindo novas idéias, que têm potencial emocionante para desenvolver novos tratamentos para o Parkinson, mas sem investimento, essas descobertas nunca podem beneficiar a população de pacientes.

Falta de chances de descoberta de drogas de Parkinson
A mudança na paisagem farmacêutica é sem dúvida levar a oportunidades perdidas quando se trata de descoberta de drogas e desenvolvimento clínico precoce. Na ausência de grandes fármacos, vimos o surgimento de pequenas empresas comerciais de biotecnologia e organizações de pesquisa contratadas capazes de descoberta de fármacos padrão da indústria.

Essas empresas de menor escala oferecem oportunidades para instituições de caridade, que teriam uma vez restringido seu financiamento à fase de descoberta científica relativamente menos cara da linha de pesquisa, para ter um papel mais ativo no processo de descoberta de fármacos. Para a Parkinson's UK, o maior financiador de pesquisa de Parkinson da Europa, preencher essa lacuna é agora um grande foco em sua missão de desenvolver melhores tratamentos e uma cura, dentro de anos e não décadas. Diretor de Pesquisa da Parkinson's UK, Dr. Arthur Roach, explica:

"Há descobertas científicas promissoras para o Parkinson que não estão sendo apanhadas e desenvolvidas por empresas comerciais. Acreditamos que podemos entrar aqui para trazer novos tratamentos mais rapidamente.

"Estamos chamando este grande novo programa de trabalho da Parkinson's UK de Virtual Biotech, porque vamos estar agindo de forma semelhante a uma pequena empresa de biotecnologia. No entanto, ao contrário de uma empresa comercial, vamos nos dedicar ao desenvolvimento de novos tratamentos para uma condição - Parkinson - e nosso foco principal é oferecer melhores tratamentos que melhoram a vida o mais rapidamente possível, em vez de maximizar os retornos dos investidores.

Um portfólio de descoberta de medicamentos patrocinado pela caridade
Parkinson's UK planeja trabalhar virtualmente, fornecendo liderança e financiamento crítico, e trabalhando em parceria com uma série de outras organizações que têm as instalações e pessoal para realizar trabalhos científicos em regime de contrato. Eles vão encorajar pesquisadores universitários, que têm idéias para levar adiante, para formar empresas de qualidade em inovações (spin-out single-asset).

Com o gerenciamento cuidadoso dos projetos e a orientação de uma equipe de especialistas da indústria e científicos que estão oferecendo seu tempo, a biotecnologia virtual produzirá um portfólio patrocinado por caridade de projetos de descoberta de fármacos - todos em diferentes estágios deste processo e do desenvolvimento clínico inicial. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Adjacent Open Access.

Paciente de Parkinson encarcerado depois de culpar medicação para delitos sexuais pervertidos em menino

Como ele foi preso por oito anos, Phil Gilbert, 58, de Woking, culpou sua medicação por fazê-lo "over-sexualizado"

17 FEV 2017 - Um homem com a doença de Parkinson, que culpou sua medicação por transformá-lo em um criminoso sexual, foi preso por oito anos por ataques pervertidos em um menino.

Phil Gilbert, de 58 anos, da Littlewick Road, Woking, submeteu a criança, com idades entre 12 e 13 anos, a uma período de 18 meses de abuso sexual, segundo Guildford Crown Court na tarde de quinta-feira.

Quando o assunto foi denunciado à polícia, Gilbert disse que a droga que ele estava tomando por sua condição de deterioração o tinha feito sobre-sexualizado e "desinibido" - e tinha levado a sua ofensa, o tribunal foi informado.

Mas passando a sentença, o juiz Peter Moss disse ao réu: "Não fornece nenhuma desculpa legal para isso".

Ele acrescentou: "Esse padrão de ofensa continuou por um longo tempo. Não foi apenas uma ou duas vezes."

O juiz Moss também disse ao tribunal que era significativo que Gilbert não molestasse outras crianças com as quais ele tinha sido associado, mas tinha alvejado a vítima porque seu passado problemático o tornava vulnerável e menos suscetível de ser acreditado.

"Seu comportamento prejudicou a vida da vítima assim como a doença de Parkinson prejudicou a sua", acrescentou.

Gilbert, um homem casado sem condenações anteriores, apareceu para a sentença depois de se declarar culpado de seis delitos de atividade sexual com uma criança e uma ofensa de incitar uma criança a exercer uma atividade sexual.

O tribunal foi informado de que os crimes foram cometidos entre junho de 2010 e janeiro de 2012.

Gilbert, que sofre de Doença de Parkinson desde 2000, quando tinha apenas 41 anos, conheceu a vítima há 10 anos.

Wendy Cottee, acusando, disse que o abuso começou quando o menino encontrou por acaso o réu se masturbando em sua casa.

"As conversas subsequentes voltaram-se para questões sexuais", disse ela.

Cottee disse em ocasiões repetidas, que Gilbert encontraria o menino sozinho e sucederia em várias formas de abuso que começariam com masturbação e escalando ao sexo anal.

"Não diga ou eu vou para a prisão"
Ela disse que o réu avisou o menino: "Não diga a ninguém ou eu vou para a prisão."

Só mais tarde a vítima, agora com 18 anos, contou à sua namorada e à mãe o que estava acontecendo.

Cottee disse que o assunto foi trazido à atenção da esposa do réu que "muito apropriadamente" informou as autoridades.

Ela disse que o réu argumentou que sua conduta foi influenciada por sua medicação e que ele "não estava no controle de suas ações".

Cottee disse que a acusação não aceitou isso como uma linha de defesa.

Em uma declaração de impacto da vítima, o queixoso disse que o abuso havia causado que ele sofresse problemas com sua namorada e ele estava relutante em ir para a faculdade caso outros estudantes soubessem o que tinha acontecido com ele.

"Se Phil não tivesse abusado de mim, eu não teria toda essa porcaria na minha cabeça", disse ele.

Michael Stradling, defensor, disse que seu cliente nunca tinha tido problemas com a lei antes.

Ele disse que Gilbert, que entrou na sala do tribunal em uma cadeira de rodas, estava muito seriamente doente e também sofria de câncer de pele que tinha de ser tratado.

"Esses podem ser os últimos anos de sua vida", disse Stradling. - Trata-se de um caso trágico.

"Caso trágico"
O juiz Moss disse que embora a medicação que Gilbert tenha tomado possa ter tido um efeito desinibidor, ele disse ao acusado: "Não há nenhuma sugestão de que você perdeu o controle ou não teve controle".

Gilbert foi preso por oito anos e foi colocado no Registro de Delinquentes Sexuais.

A sargento detetive Emily Clarke do Departamento de Investigação Criminal de West Surrey (CID) disse: "Este foi um caso trágico que claramente devastou várias vidas, principalmente a vítima.

"Estou esperando que a sentença possa fornecer alguma forma de conclusão para os eventos e que a vítima continua a ter acesso a serviços de apoio para ajudar a reconstruir a sua vida". Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Get Surrey.

Parkinson: "Interruptor genético" pode desempenhar papel fundamental na preservação das células cerebrais

18/02/2017 - A descoberta de um "switch genético" que ajuda a manter a saúde das células cerebrais pode levar a novos tratamentos que poderiam atrasar ou mesmo prevenir os sintomas da doença de Parkinson.

Assim concluem pesquisadores da Universidade de Leicester, no Reino Unido, que lideraram um novo estudo publicado na revista Cell Death and Differentiation.

Em todo o mundo, mais de 10 milhões de pessoas vivem com a doença de Parkinson, uma desordem progressiva devastadora do cérebro que afeta o movimento.

A doença de Parkinson dá origem a sintomas que incluem: rigidez muscular; comprometimento da marcha, equilíbrio e postura; tremores nos membros, mãos, rosto e mandíbula; e problemas com a fala.

A doença afeta principalmente uma parte do cérebro chamada substância negra, onde destrói gradualmente células cerebrais vitais, ou neurônios, que produzem dopamina - um mensageiro químico que é essencial para controlar o movimento.

A perda de células produtoras de dopamina pode acontecer por várias razões, mas em alguns casos hereditários de doença de Parkinson, pode resultar de mitocôndrias insalubres - minúsculos compartimentos dentro de células que lhes fornecem energia para funcionar e permanecer vivo.

Interruptores genéticos controlam a saúde mitocondrial
Algumas formas hereditárias da doença de Parkinson são causadas por mutações nos genes PINK1 e PARKIN, que desempenham um papel importante na manutenção da qualidade e integridade das mitocôndrias.

Para seu estudo, a equipe usou moscas de fruta porque oferecem um bom modelo para investigar os processos genéticos e moleculares de doenças humanas. Os insetos carregam aproximadamente 75 por cento dos genes que causam a doença humana.

Por exemplo, moscas de frutas com mutações em PINK1 e PARKIN também mostram características da doença de Parkinson - eles têm músculos fracos, lutam para voar, movem-se lentamente e perdem células de dopamina em seus cérebros. Eles também acumulam mitocôndrias defeituosas.

Os pesquisadores usaram moscas de frutas portadoras de formas mutantes dos genes PINK1 e PARKIN, a fim de pesquisar outros genes envolvidos na doença de Parkinson.

Usando uma abordagem chamada bioinformática, eles descobriram que um gene chamado ATF4 é vital para a saúde mitocondrial; Ele age como um interruptor para aumentar ou diminuir a atividade de PINK1 e PARKIN.

O Dr. Miguel Martins, da Unidade de Toxicologia do MRC em Leicester, explica que quando a expressão de ATF4 foi reduzida nas moscas da fruta, também reduziu a expressão de PINK1 e PARKIN, levando a "defeitos locomotores dramáticos, diminuição do tempo de vida e mitocôndria disfuncional no cérebro."

A equipe também descobriu que a superexpressão desses genes mitocondriais nos modelos de mosca da fruta da doença de Parkinson restabeleceu a função mitocondrial e evitou a perda de células cerebrais.

Ao encontrar as redes de genes que orquestram os processos mitocondriais que mantêm as células cerebrais saudáveis, a equipe acredita que eles identificaram uma série de novos alvos para o tratamento da doença de Parkinson. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Medical News Today.

sexta-feira, 17 de fevereiro de 2017

Cientistas desenvolvem um método baseado em IA para diagnosticar a doença de Alzheimer ou Parkinson


Um método baseado na inteligência artificial permite diagnosticar a doença de Alzheimer ou Parkinson

February 17, 2017 - A doença de Alzheimer, que atualmente afeta mais de 40 milhões de pessoas, é a doença neurodegenerativa mais comum em idosos. O diagnóstico precoce é crucial tanto para tratar a doença como para ajudar no desenvolvimento de novos medicamentos, já que não foi possível encontrar uma cura até agora. O desenvolvimento da doença de Alzheimer tem sido provado estar estreitamente ligado a mudanças estruturais na matéria cinzenta e alterações funcionais na substância branca que liga as regiões do cérebro. Na rede de conectividade cerebral, uma perda significativa de fibras de substância branca também provoca alterações funcionais como perda de memória. No entanto, o diagnóstico permanece um desafio e, até à data, não foi possível determinar como a atividade cerebral funcional contribui para a deterioração da atividade estrutural e vice-versa.

Nesse sentido, o diagnóstico assistido por computador (DAC) é uma importante ferramenta que ajuda os médicos a compreender o conteúdo multimídia obtido em testes realizados com pacientes, o que permite um tratamento mais simples. Um desses procedimentos é a imagem médica, que fornece alta resolução "ao vivo" informações sobre o assunto. A equipe de pesquisa BioSip da Universidade de Málaga, em colaboração com um grupo de pesquisadores da Universidade de Granada, vem estudando imagens e sinais biomédicos há anos.

Os pesquisadores Andrés Ortiz, Jorge Munilla, Juan Górriz e Javier Ramírez publicaram recentemente um artigo no International Journal of Neural Systems intitulado "Conjuntos de arquiteturas de aprendizagem profunda para o diagnóstico precoce da doença de Alzheimer". O estudo apresenta uma técnica de aprendizagem profunda para o diagnóstico de Alzheimer pela análise conjunta de imagens funcionais e estruturais.

Esta técnica de inteligência artificial (AI) tem como objetivo modelar abstrações de dados de alto nível para permitir que os computadores diferenciem o cérebro de uma pessoa saudável da de uma pessoa doente, extraindo automaticamente as regiões afetadas de interesse. Os investigadores escrevem: "O estudo utiliza técnicas de aprendizagem profunda para calcular os preditores de função cerebral e imagens de ressonância magnética para prevenir a doença de Alzheimer. Para isso, usamos diferentes redes neurais com as quais modelar cada região do cérebro para combiná-las posteriormente".

O estudo explora a construção de métodos de classificação baseados em arquiteturas de aprendizagem profunda aplicadas a regiões cerebrais definidas por um atlas digital do cérebro humano chamado Automated Anatomical Labelling (AAL). Para tanto, as imagens da matéria cinzenta de cada área do cérebro foram divididas de acordo com as regiões separadas em diferentes setores pela AAL, que têm sido utilizadas para treinar redes neurais de aprendizagem profunda especializadas nas diferentes regiões do cérebro. O conhecimento adquirido pelas redes é posteriormente combinado por diferentes técnicas de fusão apresentadas neste trabalho.

Arquitetura de classificação
O resultado deste trabalho é uma poderosa arquitetura de classificação que combina a aprendizagem supervisionada e não supervisionada para extrair automaticamente as características mais relevantes de um conjunto de imagens. O método proposto foi avaliado utilizando uma grande base de dados da Iniciativa de Neuroimagem da Doença de Alzheimer (ADNI).

Os resultados deste trabalho, que incluiu pacientes com outros déficits cognitivos que podem desenvolver Alzheimer dentro de dois anos, mostram o potencial das técnicas de AI para revelar padrões associados com a doença. As taxas de acurácia obtidas para o diagnóstico contribuem para o conhecimento do processo neurodegenerativo envolvido no desenvolvimento da doença e também é útil como ponto de partida para o desenvolvimento de tratamentos médicos mais eficazes. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Medical Xpress.

quinta-feira, 16 de fevereiro de 2017

Parkinson: O diagnóstico precoce pelo teste de pele da alfa-sinucleína

15.02.2017 - Würzburg / Marburg - Um grupo de neurologistas alemães é o primeiro bem sucedido, em determinar a doença de Parkinson em uma pequena amostra de pele - e ainda anos antes da eclosão dos distúrbios de movimento típicos. A evidência proporciona depósitos de proteínas patológicas de alfa-sinucleína nas terminações nervosas finas da pele. Os resultados foram publicados na Acta Neuropathologica publicada (2017; doi: 10,1007 / s00401-017-1684-z). A Sociedade Alemã de Neurologia (DGN) e Sociedade Alemã Parkinson (DPG) e organiza uma das conclusões como um marco no diagnóstico de Parkinson.

Sintomas não específicos nas fases iniciais (premonitórios) de Parkinson:

Deterioração de olfato
depressão
indigestão
muitos mais

Quando o tremor começa, os movimentos são rígidos e lentos, mas há anos a morte de células nervosas já ocorreu. Cerca de 80 por cento dos terminais nervosos dopaminérgicos e até 50 por cento dos neurônios na substantia nigra do cérebro estão já irreversivelmente perdidos.

Que os depósitos de alfa-sinucleína não estão só no cérebro dos doentes de Parkinson, mas também na pele, os pesquisadores Würzburg poderiam mostrar já em 2014, o que Kathrin Doppler mostra hoje. Eles encontraram em cerca de metade dos pacientes com DP estudados agregados de proteínas patológicas nas pequenas fibras nervosas da pele. O diagnóstico precoce foi devido a sintomas não específicos, e continua a ser difícil. Em seu estudo atual, a equipe conseguiu alfa-sinucleína já detectável na fase prodrômica. A proteína é, por conseguinte, apropriada como um biomarcador para diagnosticar a fase inicial de Parkinson, em que as perturbações do movimento típicas não ocorreram.

Mas os neurocientistas examinaram por Kathrin Doppler e Claudia Sommer de Würzburg e Wolfgang Oertel de Marburg 18 pacientes com o sono REM (distúrbio de comportamento do sono REM, RBD), 25 pacientes com doença de Parkinson inicial e 20 indivíduos de controle saudáveis. O distúrbio do sono é considerada característica sintomática precoce da doença de Parkinson. Ela se manifesta em sonhos agressivos e movimentos marcantes no sono REM. Aproximadamente 85 por cento destes pacientes desenvolvem a doença de Parkinson no prazo de 15 a 20 anos. Mesmo com distúrbio de comportamento do sono REM, podem ser encontrados depósitos cerebrais de alfa-sinucleína.

Desenho do estudo

Para o estudo, financiado pelo Fundo Parkinson Alemanha, os pesquisadores levaram dos voluntários biópsias de pele (5 mm) na parte de trás e nas coxas e parte inferior das pernas e examinados por coloração dupla imunofluorescência nas fibras nervosas dérmicas por depósitos de alfa-sinucleína fosforilada. Eles também determinaram com um exame de medicina nuclear (FP-CIT SPECT), a densidade do transportador de dopamina pré-sináptico, liderada por testes de função olfativas e calculados os rácios das odds para sintomas de Parkinson prodrômicos.

A alfa-sinucleína fosforilada poderia fornecer aos pesquisadores com uma sensibilidade de 55,6 por cento em dez dos 18 pacientes RBD com risco demonstrado. Com uma sensibilidade de 80 por cento, uma prova dos depósitos de alfa-sinucleína foi realizada em 20 dos 25 pacientes com doença de Parkinson precoce. Sem depósitos foram encontrados em contraste com indivíduos de controle saudáveis.

"Assim que a entrada é no longo esperado para a terapia pré-sintomática do Parkinson em nosso campo", comentou Günther Deuschl, especialista Parkinson do Hospital Universitário Schleswig-Holstein em Kiel e presidente da Academia Americana de Neurologia.

sobre
Acta Neuropathologica 2017
Acta Neuropathologica 2014

Parkinson: alfa-sinucleína viaja a partir do cérebro para o estômago

Parkinson: exame de sangue poderia substituir a remoção de fluido espinhal
que era importante o potencial do método de fácil aplicação da biópsia da pele minimamente invasiva, apenas uma amostra de cinco milímetros deve ser tomada, acrescenta Werner Poewe, Diretor do Departamento de Neurologia do Hospital Universitário de Innsbruck. Porque até agora a detecção de alfa-sinucleína no cérebro só era possível - após a morte do paciente, diz Jens Volkmann, diretor da Clínica Neurológica do Hospital Universitário de Würzburg co-autor do estudo.

Original em alemão, tradução Google, revisão Hugo, e me perdoem pelos erros, pois alemão não é o meu forte. Fonte: Aerzteblatt.

Axovant divulga resultados preliminares da fase 2 de julgamento de Nelotanserina

FEBRUARY 15, 2017 - A Axovant Sciences anunciou os resultados preliminares de um ensaio clínico de fase 2 que testou a droga nelotanserina oral em pacientes com demência causada por corpos de Lewy (DLB) ou demência da doença de Parkinson (PDD).

A nelotanserina é um fármaco investigativo que se liga a um receptor do sistema nervoso central, chamado receptor 5HT2A, que tem sido implicado em distúrbios mentais e está associado a distúrbios neuropsiquiátricos, incluindo alucinações visuais. A nelotanserina liga-se ao receptor 5HT2A, mas impede o receptor de ativar a sua resposta. Os pesquisadores chamam esse tipo de medicamento de agonista inverso.

O estudo é um ensaio em curso fase 2, onde os pacientes inscritos marcam 18 pontos ou mais no Mini Mental State Examination (MMSE), um questionário amplamente utilizado em ambientes clínicos e de investigação para avaliar o nível de comprometimento cognitivo dos pacientes.

Os participantes inscritos foram designados aleatoriamente a um regime que inclui primeiro um placebo seguido por nelotanserina, ou nelotanserina seguida de placebo. Os tratamentos foram durante quatro semanas com qualquer regime, seguido por um período de "washout" (sem terapia) novamente de quatro semanas. Durante o tratamento, os participantes são tratados com 40 mg de nelotanserina (duas semanas) e depois com 80 mg de nelotanserina (duas semanas).

O objetivo primário do ensaio incluiu a segurança da droga e os seus efeitos na Unidade de Avaliação da Doença de Parkinson (UPDRS) Partes II + III, um sistema de pontuação amplamente utilizado para a avaliação clínica da doença de Parkinson. UPDRS Partes II + III foi medido em dois pontos de tempo, no início e no final de cada período de tratamento de quatro semanas.

As medidas de resultado secundárias incluíram alterações na gravidade e frequência de alucinações visuais, conforme determinado pela Escala de Avaliação de Sintomas Positivos (SAPS).

Os resultados preliminares mostraram uma melhoria significativa na alteração média da linha de base nas Partes II + III da UPDRS em participantes tratados com nelotanserina em relação ao placebo. Além disso, não foram relatados efeitos adversos graves relacionados com a droga, bem como qualquer caso de descontinuação da medicação devido a efeitos secundários. Os parâmetros avaliados secundários não mostraram diferenças estatisticamente significativas entre nelotanserina e placebo.

Esses resultados preliminares levaram a Axovant Sciences a continuar investigando os efeitos da nelotanserina e, por isso, estão ampliando o recrutamento de pacientes para confirmar os benefícios iniciais com o tratamento com nelotanserina.

Um programa de registro de Fase 3 deve começar no segundo semestre deste ano.

"Estou intrigado com os benefícios observados na UPDRS neste estudo", disse James Leverenz, médico, presidente do Conselho Científico Consultivo da Lewy Body Dementia Association, em um comunicado de imprensa. Leverenz também é diretor do Cleveland Lou Ruvo Centro de Saúde do Cérebro na Cleveland Clinic. "Se um único fármaco poderia simultaneamente abordar o motor e os sintomas neuropsiquiátricos da demência do corpo de Lewy, o que a literatura publicada sugere pode ser o caso de antagonistas 5HT2A, que representaria um avanço único e importante para o tratamento desta condição. Estou ansioso para rever o conjunto de dados completo ainda este ano ", disse Leverenz.

"Estamos satisfeitos com os resultados preliminares deste pequeno estudo piloto que apoia a nossa crença de que nelotanserina poderia ser uma promissora droga candidata em investigação para pacientes que sofrem de demência de corpos de Lewy", acrescentou Lawrence Friedhoff, médico, PhD e chefe de desenvolvimento oficial da Axovant Sciences. "Planejamos discutir com a FDA e outros reguladores os parâmetros de um potencial programa de registro da Fase 3 enquanto aguardamos resultados da coorte completa de pacientes neste estudo. Vamos examinar cuidadosamente se o benefício de tratamento UPDRS observado nesta análise interina e se será mantida na análise final quando os restantes pacientes completarem este estudo. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Parkinsons News Today.

"Tentamos achar um novo caminho que fosse mais rápido", diz um dos desenvolvedores da fosfoetanolamina nos EUA

Pílula do câncer deve ser vendida como complemento alimentar a partir de março nos Estados Unidos

Foto: Diorgenes Pandini / Agencia RBS
15/02/2017 -A fosfoetanolamina, que ficou conhecida no Brasil como a pílula do câncer, passará a ser comercializada como suplemento alimentar a partir de 16 de março nos Estados Unidos. O composto ainda não tem registro na Anvisa e está passando por testes que irão definir se são considerados medicamentos ou não.

Em entrevista à Rádio Gaúcha, Renato Meneguelo, um dos médicos responsáveis pelo desenvolvimento da substância, afirmou que a produção está sendo feita nos EUA porque a venda do produto é autorizada no país e que a documentação da comercialização no Brasil está em andamento. Ele afirmou ainda que estão sendo feitos testes no Nordeste, em São Paulo e em Florianópolis.
Segundo Meneguelo, o composto age como um bioimunomodulador, que vai tentar regular o sistema imunológico para vários tipos de doenças, como o câncer, o Alzheimer e o Parkinson.

Meneguelo falou sobre a parceria com o químico Gilberto Chierice, que produzia e distribuía o produto na Universidade de São Paulo (USP). Segundo Renato, não houve rompimento do grupo, do qual fazia parte também o biólogo Marcos Vinícius de Almeida, mas uma divergência de opiniões. Parte do grupo queria aguardar os estudos serem completados e a outra queria colocar o composto no mercado.

- Como médico, eu não poderia ficar aguardando a resolução da parte burocrática que a Anvisa cobra, e que está certa em cobrar. Mas não houve um rompimento. Os testes em São Paulo continuam, não tem nada atrapalhando o bom andamento deles. Apenas fizemos outra rota para poder fazer um suplemento. Afinal, o próprio governo indicou que o nosso composto não produz efeito colateral e não é tóxico, então tentamos achar um novo caminho que fosse mais rápido e acessível à população que está precisando.


Conforme Meneguelo, a venda do produto não exigirá prescrição médica e o valor ainda não foi estipulado. Fonte: Zero Hora.